Qu’est-ce que le Kaftrio ?

Kaftrio est un traitement pour la mucoviscidose qui cible la cause sous-jacente de la maladie, plutôt que simplement les symptômes. La mucoviscidose est causée par des mutations du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), qui produit une protéine défectueuse ou absente. Cette protéine CFTR régule le transport de sel et d’eau à travers les cellules, en particulier dans les poumons, le système digestif et d’autres organes.

Chez les patients atteints de mucoviscidose, la mutation du gène CFTR empêche la protéine CFTR de fonctionner correctement. Cela conduit à une accumulation de mucus épais dans les poumons, le pancréas et d’autres organes.

Kaftrio contient trois molécules actives (ivacaftor, tezacaftor et elexacaftor), chacune jouant un rôle spécifique :

• Elexacaftor et tezacaftor : Ces molécules aident à corriger la structure de la protéine CFTR défectueuse. Elles permettent à la protéine de mieux se placer à la surface des cellules, là où elle doit réguler le transport du sel.
• Ivacaftor : Cette molécule augmente l’activité de la protéine CFTR à la surface des cellules. Elle permet à la protéine de mieux ouvrir les canaux pour que le sel et l’eau puissent être échangés correctement.

En restaurant partiellement la fonction de la protéine CFTR, Kaftrio aide à rétablir l’équilibre du transport du sel et de l’eau dans les cellules. Cela réduit l’accumulation de mucus épais, rendant plus facile la respiration et limitant les infections pulmonaires.

En résumé, Kaftrio améliore la fonction de la protéine CFTR défectueuse, ce qui aide à fluidifier le mucus et à améliorer la fonction pulmonaire et la digestion chez les patients atteints de mucoviscidose.

L’accès au traitement Kaftrio réservé initialement aux plus de 12 ans est désormais autorisé à certains enfants âgés de 6 à 11 ans. À terme, il pourrait concerner 80 % des malades n’ayant pas bénéficié d’une greffe pulmonaire.

Tous les patients qui, par leur profil génétique, peuvent en bénéficier font état d’une diminution significative de l’ensemble des troubles liés à la mucoviscidose, notamment les difficultés respiratoires. Les bénéfices de Kaftrio ont été scientifiquement démontrés au cours de 4 études menées sur 834 patients au total avec comme principal critère d’évaluation de l’efficacité, le ​“Volume expiratoire maximal par seconde” (VEMS). Cet indice correspond au volume maximum d’air qu’une personne peut expirer en une seconde, comparé aux valeurs d’une personne moyenne présentant des caractéristiques similaires de poids, taille, sexe. À chaque étude, les patients présentaient une augmentation moyenne du VEMS significative.

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Kaftrio sont maux de tête, diarrhées, infections des voies respiratoires supérieures (nez et gorge) et éruptions cutanées. Comme pour tous les médicaments, les données sur l’utilisation de Kaftrio sont surveillées en permanence.

D’autres informations sur Kaftrio sont disponibles sur le site de l’Agence Européenne du médicament : https://​www​.ema​.europa​.eu/​e​n​/​m​e​d​i​c​i​n​e​s​/​h​u​m​a​n​/​E​P​A​R​/​k​a​ftrio