Reprise des négociations entre le laboratoire Vertex Pharmaceuticals et les autorités françaises.

Reprise des négociations entre le laboratoire Vertex Pharmaceuticals et les autorités françaises.

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose ont obtenu que le laboratoire revienne sur certaines de ses décisions. Ils saluent la volonté affichée des autorités françaises de trouver des solutions pour l’intérêt des patients.

Depuis la mi-février et l’annonce de l’annulation d’essais cliniques de phase 3 prévus en France, Vaincre la Mucoviscidose, l’Association Grégory Lemarchal et la Société française de la mucoviscidose demandaient dans l’intérêt des patients au laboratoire de revenir sur sa décision, et aux autorités de tutelle de débloquer les négociations sur le prix de remboursement de l’Orkambi®, à l’origine de cette crise.

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, il en ressort que :

- Sur les deux essais cliniques de phase 3 annulés (1), Vertex Pharmaceuticals s’est engagé à reprendre l’essai VX-661 – 115 dans ceux des quatre centres initialement prévus qui pourraient matériellement les intégrer. Pour l’essai VX-659 – 102, il apparaît que le retard pris sur les démarches techniques et réglementaires, trop avancées à l’international, rend impossible son maintien en France.

- Vertex Pharmaceuticals a par ailleurs officiellement confirmé son engagement à maintenir sur le sol français l’essai de phase III VX-445- 102 (2).

Les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose, qui s’inquiétaient que les patients français ne puissent bénéficier des innovations thérapeutiques aussi rapidement que les autres, mesurent la portée de ces décisions.

- Enfin, les négociations pourront reprendre dans les prochains jours entre le laboratoire américain et les autorités françaises sur le remboursement d’Orkambi®, seule issue à ce jour pour permettre l’accès au traitement pour les enfants de 6 à 11 ans.

Mise à jour le 16 avril 2018

Informations complémentaires concernant la reprise des négociations entre Vertex Pharmaceuticals et les pouvoirs publics

Une réunion animée par le cabinet d’Agnès Buzyn, ministre des Solidarités et de la Santé, s’est déroulée la semaine dernière avec l’ensemble des acteurs concernés par la reprise des essais cliniques et la négociation du prix d’Orkambi®. Des échanges ont pu avoir lieu sur le fond du dossier, avec des représentants du laboratoire, de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour la reprise des essais, la Haute Autorité de Santé (HAS) pour les questions d’évaluation du médicament, l’assurance maladie, le Comité économique des produits de santé (CEPS) pour la négociation du prix. Les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose, filière MucoCFTR, l’Association Grégory Lemarchal et Vaincre la Mucoviscidose étaient présents, ils vont continuer à agir et suivre les prochaines étapes de ce processus de reprise des négociations. D’ores et déjà, une réunion de travail entre le laboratoire et le CEPS est programmée cette semaine.

Glossaire pour mieux comprendre

Un essai clinique est une étude scientifique évaluant chez l’homme l’effet d’une molécule. Il existe des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 jusqu’à la potentielle autorisation de mise sur le marché (AMM) de la molécule, qui devient alors un médicament.

Orkambi® est un nouveau traitement médicamenteux modulateur de la protéine CFTR. Il est indiqué chez les patients à partir de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del. A ce jour, peut être prescrit, en France, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) : protéine déficiente ou absente chez les patients atteints de mucoviscidose.

La mutation F508del est la mutation la plus fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose.

Les patients homozygotes de la mutation F508del présentent deux copies de cette mutation.

Les patients hétérozygotes de la mutation F508del présentent une copie de cette mutation.

Dans une mutation minimale (encore appelée mutation à fonction minimale), la protéine CFTR est produite dans la cellule, mais elle est non fonctionnelle ou très peu. On parle alors d’activité minimale.

Dans une mutation résiduelle, la protéine CFTR est bien à la surface de la membrane de la cellule, mais, soit elle est partiellement fonctionnelle, soit elle est présente en quantité insuffisante. On parle alors d’activité résiduelle.

(1) Essai clinique VX 659 – 102 portant sur la combinaison ivacaftor/​tezacaftor + le nouveau correcteur VX-659 pour les patients hétérozygotes F508del et mutation minimale, de 12 ans et plus

- Essai clinique VX 661 – 115 portant sur la combinaison ivacaftor/​tezacaftor chez les enfants de 6 à 11 ans pour les patients homozygotes F508del et hétérozygotes F508del avec une mutation résiduelle, de 6 à 11 ans

(2) Essai clinique VX 445 – 102, concernant le deuxième correcteur de nouvelle génération pour les patients hétérozygotes F508del avec une mutation minimale, de 12 ans et plus