Pr Isabelle Sermet-Gaudelus, Hôpital Necker-Enfants Malades : ​”En dix ans, tout a changé”

Diriez-vous que les parents que vous accueillez pour la première fois connaissent davantage la mucoviscidose depuis la médiatisation du parcours de Grégory Lemarchal ?

Isabelle Sermet-Gaudelus : C’est indéniable, ils ont déjà entendu parler de la mucoviscidose et se souviennent de Grégory, mais je dirais que malheureusement leur première pensée est également de se souvenir que la maladie l’a emporté très jeune. Or, il est important de les rassurer. Le diagnostic de mucoviscidose en 2019 n’a plus rien à voir avec ce que cela signifiait ne serait-ce qu’il y a dix ans. La prise en charge et les traitements ont été considérablement améliorés, et la survie est de plus en plus longue. Nous ne sommes pas encore au bout du chemin, mais tout a changé. Grégory nous avait montré l’exemple et nous le montre encore pour combattre et transformer l’essai.

Qu’est-ce qui peut expliquer ces avancées ?

I.S‑G. : C’est une combinaison de facteurs. Il y a notamment un changement de paradigme dans la prise en charge par les pédiatres, qui sont très proactifs dans une thérapie préventive plutôt que symptomatique, surtout avec les petits, très peu symptomatiques voire pas du tout. Le but étant d’empêcher la maladie de s’installer. Les patients jeunes sont globalement moins sévères qu’à l’époque, et donc les soins moins lourds, même si on doit continuer à les administrer tous les jours. Ceci est en partie du à la meilleure efficacité des antibiotiques, notamment contre le pyocyanique, et en particulier les antibiotiques administrés par aérosol. Les enfants sont colonisés par cette bactérie plus tard, voire pas du tout, et cela ralentit considérablement l’évolution de la maladie.

Faut-il avoir espoir dans les nouveaux traitements ?

I.S‑G. : Absolument, les patients adultes et de plus de 12 ans atteints de certaines mutations de la mucoviscidose bénéficient déjà de nouveaux traitements. Ceci est en train de modifier le pronostic de la maladie, permet d’en ralentir l’évolution, et le but ultime est bien sûr d’empêcher la maladie de se développer. Si on montre que ces thérapies sont sans effets secondaires ou en tout cas bien tolérés, il faut absolument pouvoir les développer le plus tôt possible chez les bébés, dès le dépistage.