Mucoviscidose : Recherche, nouveau traitement contre la mucoviscidose | Association Grégory Lemarchal

Un traitement qui concerne les patients atteints de mucoviscidose âgés d’au moins 12 ans, homozygotes pour la mutation F508del ou porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation résiduelle.

Si on évoque essentiellement les atteintes respiratoires de la maladie, responsables de la morbidité, les patients souffrent aussi au quotidien de problèmes digestifs...

Le traitement de la mucoviscidose est longtemps resté limité à celui de ses symptômes. Et les progrès de la thérapie génique sont très lents. Par contre les essais cliniques se multiplient avec de nouveaux résultats positifs de molécules innovantes dites modulatrices de la protéine CFTR et l’espoir qu’elles puissent concerner la majorité des patients...

Ce médicament combinant deux molécules s’adresse aux patients porteurs de la mutation la plus fréquente de la mucoviscidose. Rappelez-vous : en mai 2015, l’hebdomadaire américain The New England Journal of Medicine rapportait deux essais cliniques coordonnés par des médecins australiens portant sur 1 108 patients âgés de plus de 12 ans, testant contre placebo la combinaison de deux molécules – Ivacaftor et Lumafactor – correctrices des d...