Mise au point sur les essais cliniques de Vertex Pharmaceuticals.

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Mise au point

Contrairement à ce qui a été publié dans la presse, le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals ne « reprend » pas les essais cliniques sur le sol français, mais annonce le maintien de l'essai de phase III VX-445-102 (1) présenté comme étant « à risque d’annulation ». Les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose, dont l’Association Grégory Lemarchal, demandent toujours une décision sur les essais annulés début février. Explications.

Suite à plusieurs semaines d’actions de Vaincre la Mucoviscidose, de l’Association Grégory Lemarchal et de la Société française de la mucoviscidose, cosignataires d’un communiqué du 12 février dernier auprès des autorités de tutelle, du siège américain du laboratoire et des partenaires associatifs, Vertex Pharmaceuticals nous a confirmé officiellement mercredi 14 mars que l’essai clinique VX-445-102 (1) serait bien mené sur le sol français.

Nous prenons bonne note de cette décision mais soulignons que cet essai, qui doit démarrer en avril aux États-Unis, n’avait pas encore été annulé en France, et qu’il ne s’agit donc pas, pour le moment, d’une reprise des deux essais cliniques annulés début février (2).

Les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose réitèrent donc leur demande de reprise de ces essais cliniques, ainsi que des négociations de remboursement pour Orkambi® entre le laboratoire et les autorités françaises pour débloquer l’accès au traitement pour les enfants de 6 à 11 ans.


Glossaire pour mieux comprendre

Un essai clinique est une étude scientifique évaluant chez l’homme l’effet d’une molécule. Il existe des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 jusqu’à la potentielle autorisation de mise sur le marché (AMM) de la molécule, qui devient alors un médicament.

Orkambi® est un nouveau traitement médicamenteux modulateur de la protéine CFTR. Il est indiqué chez les patients de plus de 6 ans homozygotes de la mutation F508del et peut être prescrit, en France, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) : protéine déficiente ou absente chez les patients atteints de mucoviscidose.

La mutation F508del est la mutation la plus fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose.

Les patients homozygotes de la mutation F508del présentent deux copies de cette mutation. 

Les patients hétérozygotes de la mutation F508del présentent une copie de cette mutation.

Dans une mutation minimale (encore appelée mutation à fonction minimale), la protéine CFTR est produite dans la cellule, mais elle est non fonctionnelle ou très peu. On parle alors d’activité minimale.

Dans une mutation résiduelle, la protéine CFTR est bien à la surface de la membrane de la cellule, mais, soit elle est partiellement fonctionnelle, soit elle est présente en quantité insuffisante. On parle alors d’activité résiduelle.



(1) Essai clinique VX 445-102, concernant le deuxième correcteur de nouvelle génération pour les patients hétérozygotes F508del avec une mutation minimale, de 12 ans et plus

(2) - Essai clinique VX 659-102 portant sur la combinaison ivacaftor/tezacaftor + le nouveau correcteur VX-659 pour les patients hétérozygotes F508del et mutation minimale, de 12 ans et plus

- Essai clinique VX 661-115 portant sur la combinaison ivacaftor/tezacaftor chez les enfants de 6 à 11 ans pour les patients homozygotes F508del et hétérozygotes F508del avec une mutation résiduelle, de 6 à 11 ans

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