Kaftrio® : les enfants de 2 à 5 ans vont pouvoir en bénéficier dans le cadre d’un accès précoce !
11/09/2023 — La Haute autorité de santé (HAS) vient de rendre un avis positif pour la mise à disposition du Kaftrio.
La Haute autorité de santé (HAS) vient de rendre un avis positif pour la mise à disposition via un dispositif d’accès précoce de Kaftrio® (associé à Kalydeco®) aux patients atteints de mucoviscidose, âgés de 2 à 5 ans porteurs d’au moins une mutation F508del, peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité. En pratique, 500 enfants vont pouvoir se voir prescrire par les CRCM le traitement dans les prochains jours.
L’accès précoce est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments pas encore disponibles en France dans une indication thérapeutique précise et avant même que l’agence européenne ne délivre l’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Pour les patients atteints de mucoviscidose de 2 – 5 ans, les conditions étaient donc réunies pour l’ouverture de cet accès précoce à Kaftrio®/Kalydeco®. La HAS a donc évalué la demande du laboratoire Vertex Pharmaceuticals.
Selon les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose, environ 500 patients sont concernés par ce dispositif d’accès précoce. Le traitement sera prescrit par leur médecin de CRCM et sera dispensé par les pharmacies hospitalières. Un suivi spécifique sera assuré par les soignants des CRCM.
Pour rappel, Kaftrio®/Kalydeco® est indiqué à ce jour, en France pour les patients de 6 ans et plus porteurs d’au moins d’une mutation F508del. L’extension d’AMM pour les 2 – 5 ans, déjà validée aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne, est en cours d’instruction par l’Agence européenne du médicament (EMA). En attendant la validation par l’EMA, l’accès précoce permet de parer au plus urgent qui est de traiter dès le plus jeune âge les patients atteints de mucoviscidose par les modulateurs de CFTR, ceci dans le but de freiner l’évolution de la maladie.
Source : https://www.vaincrelamuco.org/…