Autorisation temporaire pour l’Orkambi

Autorisation temporaire pour l’Orkambi en France

Ce médicament combinant deux molécules s’adresse aux patients porteurs de la mutation la plus fréquente de la mucoviscidose.

Rappelez-vous : en mai 2015, l’hebdomadaire américain The New England Journal of Medicine rapportait deux essais cliniques coordonnés par des médecins australiens portant sur 1 108 patients âgés de plus de 12 ans, testant contre placebo la combinaison de deux molécules – Ivacaftor et Lumafactor – correctrices des défauts de la protéine CFTR. L’association des deux molécules s’avérait permettre une amélioration de la capacité respiratoire et de l’index de masse corporelle des patients traités et une réduction majeure des poussées de la maladie.

Bonne nouvelle : suivant l’avis positif de l’Agence européenne du médicament (EMA), l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) française vient d’annoncer la mise en place d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament Lumafactor/​Ivafactor (200mg/​125mg) du laboratoire Vertex, sous le nom d’Orkambi. Cette combinaison des deux molécules s’adresse aux patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del, mutation responsable de la mucoviscidose la plus fréquente en France.

Durant cette autorisation temporaire, le médicament ne sera délivré que par les pharmacies hospitalières, sur prescription des médecins hospitaliers des Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM).